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Staminali, dal virus Hiv la cura per sei bambini


Staminali, dal virus Hiv la cura per sei bambini
12/07/2013, 17:59

MILANO - Un gruppo di ricercatori italiani, coordinato da Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (TIGET), nel corso di una conferenza stampa svoltasi l’11 luglio all’ospedale San Raffaele di Milano, hanno anticipato i risultati pubblicati dalla rivista Science su due gravi e, fino a ieri, incurabili malattie genetiche come  la Leucodistrofia  Metacromatica e la Sindrome di Wiskott-Aldrich. 

Lo studio dimostra che utilizzando come vettori, ossia come trasporto, dei virus resi innocui che derivano dal virus dell’Hiv, è possibile trasporre dei geni “curati”.

Questa scoperta è il frutto di una intuizione che il dottor Naldini ebbe qualche anno fa, nel 1996 quando dimostrò appunto che un virus Hiv modificato riusciva a penetrare facilmente all’interno delle cellule portando con sé i geni modificati.

A partire da questa intuizione due gruppi di ricercatori guidati a loro volta da Alessandra Biffi e l’altro da Alessandro Aiuti, figlio del famoso immunologo, hanno lavorato 15 anni per dimostrare che i virus “lenti virali”, famiglia a cui appartengono  ivirus Hiv 1 ed Hiv 2 , sono i più efficaci ed i più sicuri di altri vettori per poter introdurre geni modificati all’interno di cellule staminali.

I due ricercatori hanno quindi sviluppato una tecnica con la quale hanno rimosso cellule staminali  ematopoietiche, quelle cioè che danno origine alle cellule del sangue, dai pazienti ed attraverso il vettore lentivirale vi hanno introdotto il gene modificato, che quindi è stato reintrodotto nei pazienti stessi.

I due gruppi di ricercatori hanno concentrato la loro attività su due diverse malattie genetiche. Il gruppo Biffi lavorando sulla Leucodistriofia  Metacromatica, una rara malattia in cui la mielina, ossia la guaina che protegge i nervi, viene attaccata e progressivamente distrutta provocando la perdita delle capacità motorie e cognitive.

Il gruppo di Aiuti si è invece concentrato  sui pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, altra rara malattia genetica che provoca continui eczemi ed infezioni ed un numero basso di piastrine, più piccole del normale, per cui in questi pazienti si verificano frequenti sanguinamenti che a volte sono fatali.

Nella sperimentazione sono stati coinvolti sedici pazienti, sei con sindrome di Wiskott-Aldrich,  e dieci con Leucodistrofia metacromatica.

Nell’articolo su Science ci si riferisce a tre pazienti per ogni gruppo per i quali è trascorso tempo sufficiente a poter trarre le conclusioni: quelli con sindrome di Wiskott-Aldrich  hanno dimostrato un pieno recupero delle loro difese immunitarie, mentre per quelli affetti da Leucodistrofia metacromatica i sintomi, si sono attenuati o sono spariti tra i 20 ed i 32 mesi dopo la terapia genica.

I risultati ottenuti  sin qui ottenuti dimostrano come la serietà della ricerca e la pazienza avuta nel corso di lunghi anni che oggi hanno portato a questo straordinario risultato ma che hanno anche comportato, come in tutte le ricerche, momenti di frustrazione, sia possibile intervenire concretamente sulle cellule staminali del sangue.

 

 

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di Redazione
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